中央研究院生醫轉譯研究中心很高興邀請美國哈佛醫學院兒科副教授暨波士頓兒童醫院遺傳學與基因組學主治醫師 Dr. Timothy W. Yu 於2025年4月18日（週五）蒞臨國家生技研究園區進行演講。
Professor Yu 是神經遺傳學與個人化基因療法領域的先驅，他的研究專注於罕見遺傳疾病的致病機轉解析、以及基因導向的精準醫療策略。他領導的研究團隊率先開發了針對單一患者的個人化反義寡核苷酸（Antisense Oligonucleotides, ASOs）療法，成功為罹患罕見嚴重神經退化性疾病巴頓病(Batten disease)的病童 Mila 設計並製造專屬藥物 Milasen，為基因定向治療開創新紀元。他的研究成果廣泛發表於《New England Journal of Medicine》、《Nature Medicine》等頂尖期刊，並在罕見病個人化療法的臨床應用與監管框架上發揮關鍵影響力。
在本次演講中，Professor Yu 將探討「介入遺傳學策略在治療嚴重兒科疾病」的機會與挑戰，剖析基因導向療法如何應對嚴重兒童遺傳病的未滿足醫療需求，並分享他在開發個人化 ASO 治療的寶貴經驗，期待您的參與！
時間：2025年4月18日（週五）上午10:00（上午9:30開始入座）
地點：國家生技研究園區C棟2樓C212演講廳（臺北市南港區研究院路一段130巷99號）
題目：Interventional genetics for severe pediatric disease: opportunities and systemic challenges
講者：Timothy W. Yu (MD, PhD)
Associate Professor, Pediatrics, Harvard Medical School
Staff Physician, Genetics and Genomics, Boston Children’s Hospital
Associate Member, Medical and Population Genetics, Broad Institute
主持人：吳漢忠主任
中央研究院 生醫轉譯研究中心
主辦單位：中央研究院 生醫轉譯研究中心
演講語言：英文
報名連結：https://forms.gle/no4fTxXNxW31pdj89
交通資訊：https://nbrp.sinica.edu.tw/pages/41
聯絡人：中央研究院 生醫轉譯研究中心 袁佩宜博士
電話: (02) 7750-5500 ext. 1523
E-mail: joycepyy@gate.sinica.edu.tw